E-bültene 
Esma Ebru Altun1 
Özet
Amaç: Endokrin, metabolik veya sistemik bir sorun saptanamayan boy kısalığı olgusu “idiyopatik boy kısalığı (İBK)” olarak tanımlanır. Bu çocuklar için büyüme hormonu (BH) kullanımı 2003 yılında onaylanmıştır. Tedavinin etkinliğinin en önemli göstergesi, tedaviye alınan ilk yıl yanıtıdır. Bu spesifik hasta grubunda tedaviye ilk yıl yanıtı ve bunu etkileyen faktörlerle ilişkinin araştırılması hedeflenmiştir.
Gereç ve Yöntemler: Büyüme hormonu başlanan ve en az bir yıl düzenli tedavi alan İBK hastaları çalışmaya dahil edildi. Klinik ve laboratuvar bulguları başvuru anında ve BH tedavisinin ilk yılının sonunda retrospektif olarak kaydedildi. Başvuru parametreleri ile büyüme yanıtı parametreleri arasındaki ilişkiler araştırıldı, başlangıç ve ilk yıl sonu parametreleri karşılaştırıldı.
Bulgular: Çalışmaya toplam 122 hasta dahil edildi. Ortalama boy SDS değeri -2,74±0,67 SDS’den birinci yılın sonunda -2,22±0,87 SDS’ye yükseldi. Öngörülen erişkin boyu (ÖEB), hastaların %66’sında artmış ve bir yıl içinde ÖEB’de toplam 1,99±4,1 cm artış olmuştur. Başvuru sırasındaki parametreler ile delta-büyüme hızı, delta-boy SDS, delta-kemik yaşı veya delta-ÖEB gibi birinci yıl yanıt parametreleri arasında korelasyon saptanmamıştır.
Tartışma: Bu çalışma, İBK tanısı konmuş bireylerden oluşan bir kohortta BH tedavisine alınan yanıt konusunda pediatrik endokrinoloji alanına bir katkı sunmaktadır. Literatürdeki çalışmalara benzer şekilde BH tedavisine yanıtın oldukça değişken ve çok sayıda faktörden etkilendiği düşünülmüştür. Sonuçlar, İBK tanısı konan bireylerde tedavi kararı için bireyselleştirilmiş yaklaşımın gerekliliğini vurgulamaktadır.
Abstract
Objective: Short stature with no endocrine, metabolic, or systemic problem is defined as idiopathic short stature (ISS). The use of growth hormone (GH) for these children was approved in 2003. The most significant indicator of the treatment’s efficacy is the initial response to the treatment. The objective of this study was to examine the factors influencing this response in a particular patient cohort.
Material and Methods: Patients with ISS who started growth hormone and received regular therapy for at least one year were included in the study. Clinical and laboratory findings were retrospectively recorded at the time of admission and at the end of the first year of GH therapy.
Results: A total of 122 patients were included in the study. The mean height SDS improved from -2.74±0.67 to -2.22±0.87 by the end of the first year. The predicted adult height (PAH) increased in 66% of the patients, with a total increase of 1.99±4.1 cm in PAH by one year. The parameters at presentation exhibited no correlation with first-year response parameters such as delta-growth velocity, delta-height SDS, delta-bone age, or delta-PAH.
Conclusion: This study contributes to the field of pediatric endocrinology, providing further insight into the response to growth hormone therapy in a cohort of individuals diagnosed with ISS. The response to GH treatment in ISS is highly variable and influenced by numerous factors. The results highlight the necessity for personalized and precisely targeted management strategies for individuals diagnosed with ISS.
