E-bültene 
Veysel Çam1 
Özet
Amaç: Bu çalışmada, üçüncü basamak bir pediatrik romatoloji merkezinde izlenen juvenil lokalize skleroderma (JLS) hastalarının klinik özellikleri, tedavi yaklaşımları ve uzun dönem doku hasarı ile ilişkili faktörlerin sunulması amaçlandı.
Gereç ve Yöntemler: Aralık 2015 – Aralık 2024 tarihleri arasında JLS tanısı almış 68 hasta retrospektif olarak değerlendirildi. Demografik, klinik, laboratuvar ve tedavi verileri hasta dosyalarından elde edildi. Hastalık aktivitesi ve doku hasarı, son klinik değerlendirme baz alınarak Localized Scleroderma Skin Severity Index (LoSSI) ve Localized Scleroderma Skin Damage Index (LoSDI) ile ölçüldü. LoSDI skorları ile klinik değişkenler arasındaki ilişkiler istatistiksel olarak analiz edildi.
Bulgular: Tanı anındaki ortalama yaş 10,0±4,1 yıl olup, hastaların %70,6’sı kızdı. En sık görülen alt tipler lineer (%42,6) ve circumscribed morfea (%35,3) idi. Ortalama hastalık süresi 6,0±3,1 yıl, ortalama takip süresi 4,8 yıl olarak hesaplandı. ANA pozitifliği %42,6 oranında ve özellikle lineer ve mikst formlarda görüldü. Sistemik kortikosteroidler %67,6, metotreksat %77,9 oranında kullanıldı. Refrakter ya da ilerleyici olgularda sınırlı sayıda hastaya biyolojik ajan (tosilizumab, rituksimab) verildi. Son kontrolde ortalama LoSSI skoru 3,6±3,3, LoSDI skoru 6,1±4,0 idi. Sistemik tedaviye 0,41, p<0,01. Kortikosteroid kulla-nanlar ile kullanmayanlar arasında LoSDI açısından anlamlı fark izlenmedi.
Tartışma: Erken tanı ve sistemik tedaviye zamanında başlanması, JLS’de uzun dönem doku hasarını azaltmada kritik rol oynamaktadır. Metotreksat temel tedavi seçeneği olup, ağır olgularda biyolojik ajanlar düşünülebilir. LoSCAT gibi standart araçlar, izlemi kolaylaştırarak bireyselleştirilmiş tedaviye katkı sağlar.
Abstract
Objective: This study aims to present the clinical features, treatment approaches, and factors associated with long-term damage in juvenile localized scleroderma (JLS) patients followed at a single tertiary pediatric rheumatology center.
Material and Methods: This retrospective study included 68 patients diagnosed with JLS between December 2015 and December 2024. Demographic, clinical, laboratory, and treatment data were collected from medical records. Disease ac-
tivity and damage were evaluated using the Localized Scleroderma Skin Severity Index (LoSSI) and Localized Scleroderma Skin Damage Index (LoSDI), based on the most recent clinical assessment. Associations between LoSDI scores and clinical parameters were statistically analyzed.
Results: The mean age at diagnosis was 10.0±4.1 years; 70.6% were female. The most common subtypes were linear (42.6%) and circumscribed morphea (35.3%). Mean disease duration was 6.0±3.1 years, and mean follow-up was 4.8 years. ANA positivity was present in 42.6% of patients, predominantly in linear and mixed forms. Systemic corticosteroids were used in 67.6% and methotrexate in 77.9% of patients. Biologic agents (tocilizumab, rituximab) were administered in a limited number of refractory or progressive cases. The mean LoSSI and LoSDI scores at the final visit were 3.6±3.3 and 6.1±4.0, respectively. A significant positive correlation was observed between the delay in initiation of systemic treatment and LoSDI scores (r=0.41, p<0.01). However, no significant differences in LoSDI scores were found between patients who received corticosteroids and those who did not.
Conclusion: Our findings emphasize the importance of early diagnosis and timely initiation of systemic therapy in JLS to prevent long-term tissue damage. Methotrexate remains the cornerstone of treatment. Biologic agents may be considered in selected severe cases. Standardized tools such as LoSCAT facilitate objective monitoring and individualized treat-ment planning in pediatric localized scleroderma.
